Entrada Therapeutics, Inc. 8-K

1. 012026년 10월 14일 DMD 엑손45 스키핑 후보물질 ENTR-601-45의 1상/2상 ELEVATE-45-201 코호트 1 톱라인 발표
2. 02코호트 1은 8명을 3:1로 무작위 배정해 5 mg/kg 또는 위약을 1·43·85일차에 정맥 투여
3. 03안전성: 가장 흔한 이상반응은 두통(2명, 5건), 1명이 중대 이상반응 2건(구토·발열) 후 회복, 중단 사례 없음, 저마그네슘혈증·신장 안전성 문제 없음
4. 04디스트로핀은 투여군 평균 0.10% 증가(n=6, 명목 p=0.03), 위약군은 0.02% 감소; 엑손 스키핑은 투여군 0.15% 증가(n=5), 위약군 0.04% 감소
5. 05기능적 개선은 예상되지도 관찰되지도 않았음; 코호트 2(10 mg/kg)는 등록 완료, 데이터는 2027년 상반기 보고 예정, 코호트 3은 최대 15 mg/kg

코호트 1의 디스트로핀 증가폭은 투여군 0.10%로, 공시된 정량한계(LLOQ) 0.25%보다 낮은 수치입니다. 위약 대비 차이는 0.12%p이며, 기능 개선은 관찰되지 않았다고 적혀 있습니다. 코호트 2(10 mg/kg) 데이터는 2027년 상반기로 예정되어 있습니다.