uniQure N.V., 헌팅턴병 유전자치료제 BLA 우선심사 수락, PDUFA 2027.5.1

핵심 내용

• 2026년 11월 2일 FDA가 헌팅턴병 유전자치료제 ifezuntirgene inilparvovec의 BLA(가속승인 경로)를 심사 대상으로 수락
• 우선심사(Priority Review) 부여, PDUFA 목표 처리일은 2027년 5월 1일
• FDA가 수락 서한에서 자문위원회 회의에서 논의할 계획이라고 밝힘(일정 미확정)
• BLA 근거는 1/2상 36개월 데이터와 Enroll-HD 자연사 데이터 기반 외부 대조군 비교 분석
• 확증 임상은 약 200명, 치료군 대 표준치료 2:1 무작위 시험이며 1차 평가변수는 36개월 시점 TFC, 2026년 말까지 미국 환자 스크리닝 시작 계획
• Breakthrough Therapy, RMAT, Fast Track 지정 보유

왜 중요한가

FDA가 BLA를 수락하고 우선심사를 부여해 PDUFA 목표일이 2027년 5월 1일로 정해졌습니다. 자문위원회 개최는 잠정 계획이며 일정은 본문에 없습니다. 확증 임상 약 200명 중 치료군은 2:1 비율 기준 약 133명입니다.

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